随着Molgradex获得FDA突破性疗法称号Savara的过山车之旅继续工艺器皿
2022-07-07 23:03:03 德邦机械网
随着Molgradex获得FDA突破性疗法称号，Savara的过山车之旅继续
总部位于德克萨斯州奥斯汀的Savara 宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予了其Molgradex突破性疗法称号，用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉着症（aPAP）。
Molgradex是重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）的吸入制剂。aPAP是一种罕见的肺部疾病，由气囊中的蛋白质和其他物质（称为肺泡）积聚引起中国机械网okmao.com。它影响着全世界100,000人中的大约一个人，而在美国则不到10,000人。它通常在成年人中发育，但有些人是天生的。有时也被称为磷脂病或肺泡脂蛋白病。
该疾病是中和肺中GM-CSF的自身抗体的结果。Molgradex用重组形式的蛋白质补充肺部。
该药物的历史一直过山车。在2019年6月，该公司宣布其III期IMPALA 未能达到 aPAP改善肺功能的主要终点。Savara指出，连续给药臂的平均肺泡动脉氧梯度A-aDO 2改善为12.1 mmHg。在安慰剂组中，平均A-aDO 2改善为8.8 mmHg。认为这在统计上不重要。
该公司指出，次要终点是Molgradex的潜在途径。与安慰剂组的3.7分相比，接受Molgradex的患者的生活质量测量平均提高了12.3分。这在统计学上是显着的，并且是此方法的四个点的公认临床意义差异的两倍左右。
另一个次要终点是肺对一氧化碳的扩散能力，在统计学上也很显着，连续给药组显示平均改善11.6％，而两个安慰剂组显示改善7.7％和3.9％。
投资者不服气，公司股价暴跌 75％。貌似，FDA也没有说服。
10月2日，Savara 宣布了与FDA进行的C型会议对该药物的回应。该机构指出，所提供的数据不足以提供功效和安全性的充分证据，因此，不建议Savara提交《生物制品许可申请》（BLA）。
出乎意料的是，突破性疗法的称呼是基于IMPALA的数据。
Savara首席执行官Rob Neville说：“我们很高兴FDA认可Molgradex是治疗aPAP的突破性疗法，aPAP是一种使人衰弱的罕见肺疾病，没有经过批准的药物治疗选择。” “我们相信这一称号反映了莫尔格莱德作为研究产品的重要性，基于IMPALA研究，该产品已被证明可以改善患者的预后。突破性名称的设计是为了与FDA提供更多的协作和更频繁的对话，这是我们努力确定该产品的最佳开发途径的重要里程碑。”
目前尚不清楚美国食品及药物管理局在授予这个名称时会考虑什么，尽管投资者对此感到满意（至少是暂时的），本周早些时候该公司的股价从每股1.73美元涨至4.91美元，涨了三倍。这仍然与6月12日的10.57美元的股价还没有特别接近。
该公司的发布和幻灯片演示基于几个不同的指标，在IMPALA试验中强调了“改善的模式”，并认为“结果数据总计”表明Molgradex优于安慰剂。